新药医疗保险准入机制探究

【摘要】目的：选取国外医疗保障体系健全的发达国家，研究其新药医保准入机制，为国内医保新药准入机制提供参考。方法：主要采用专家访谈法总结提炼国外先进经验与机制。结果：英国、德国和日本的新药医保准入机制各具特点，均形成了高效、经济的准入机制。结论：国内可以从4方面完善新药准入机制：建立多方参与的新药医保准入机制；建立基于技术评审的价格谈判和支付标准动态调整机制；建立公开透明的准入规则和客观的评价标准；参考药物经济学评估综合评定新药价值。

【关键词】医保准入；新药；谈判机制；医疗保险

1研究背景

报告明确提出全面建成新时代中国特色社会保障体系，即覆盖全民、城乡统筹、权责清晰、保障适度、可持续的多层次社会保障体系。这要求既要适度满足保障需求，又要保证保障体系安全平稳运行。在全民医保已经建立的背景下，医疗保障领域的主要矛盾则转变为人民不断提高的健康保障需要与医疗保障体系的发展不平衡不充分之间的矛盾[1]。具体到医药领域，这一矛盾主要体现在患者不断提高的医药保障需求与不能及时充分提供新药供应之间的矛盾。而新药不能及时纳入我国基本医疗保险药品目录，不能及时满足参保患者的医药保障需求，则是医药领域亟需解决的矛盾之一。因此，新药及时有效准入医保药品目录的合理机制则是医疗保障研究的重点课题。科学合理的准入机制，不仅可以显著降低对患者及其家庭带来的沉重经济负担，也会增加制药企业对创新药研发投入的积极性，提升人民群众用药可及性。本文主要通过研究国外医疗保障体系比较健全的发达国家的新药医保准入机制，为我国新药准入机制探索和进一步完善提供参考。

2国外部分医保体系完善的发达国家新药医保准入机制

2.1英国新药医保准入机制

英国在新药医保准入方面形成了成熟完善的技术评估体系，在确保患者及时获得有效药品的同时合理控制成本增长，并促进药品生产企业的创新积极性，其运行效果得到了广泛认可，相关机制值得借鉴。国民健康服务体系(NHS)是英国医疗服务的主要提供来源，覆盖英国所有纳税人、合法移民以及其他在英国有合法居住权的人群，旨在根据个人的不同需要，为其提供全面的医疗服务。英国医药和卫生保健产品管理局(MHRA)负责药品的上市批准并将药品分为处方药和非处方药。NHS只对处方药进行支付，非处方药不纳入NHS的支付范围，患者购买非处方药必须个人直接支付，并且政府不进行价格管控。英国卫生部(DH)负责决定药品是否纳入医保支付范围，并对药品价格进行管理。对于全科医生开具的处方药，NHS采取负面清单管理，这与我国的正面清单管理不同。在药品价格制定和医保准入过程中，国家卫生与临床优化研究所(NICE)为卫生部提供决策支持。NICE是独立、非监管性机构，主要职责是对医疗科技的临床和技术效益、经济性进行评估，根据卫生技术评估结果提供新医疗科技和药品的使用指南。英国上市处方药品中，除非经NICE评价后列入负面清单，否则在使用时将得到NHS的支付。在药价制定过程中，政府部门通过NICE提供的药品经济评估结果衡量出的药品增量成本效益比是政府部门制定药品价格的重要参考依据。NICE主要以“质量调整生命年”为指标，通过成本-效益评估反映患者利益和基金承受能力，对药品进行成本、效用两方面的综合评估。2009年以前，对于超出评价标准的新药不予医保准入；之后实施了“患者可及性计划”，通过谈判降价等措施进行医保准入，鼓励创新的同时平衡风险。2014年开始采用价值导向定价法(VBP)，以药品价值评价为核心进行目录准入遴选和药品定价[2]，重视新药的临床评价和再评价，由单纯的成本-效用数据评价发展到以证据为基础的评价。新药经过NICE评估后，被认定为成本效用比较好、增量成本效果比(ICER)低于NICE预先设定的评价标准的新药，由NICE制定并评估指南，进而向卫生部建议，由卫生部决定是否批准新药的医保准入。性价比达标的药品得以医保准入，否则不能取得准入资格。2009年以后，基于价值导向的考虑，成本效果未能达标的创新药生产商可以通过设计包括疗效、支付限制、销售总量等风险分担方案，进而通过谈判签订“患者可及性计划”的协议取得支付资格。新药进入NHS支付范围后，随之启动基于使用证据的真实世界再评价，根据评价结果对药品价格进行动态调整。

2.2德国新药医保准入机制

德国医疗保障制度及对新药的医保准入管理相对成熟高效，德国联邦联合委员会（G-BA）是德国法定医疗保险管理的最高决策主体，其下辖医保相关自治机构，包括保险基金委员会、保险医院联盟、保险医师及牙医协会等。G-BA在德国联邦卫生部的监督下，依法负责法定医疗保险基金支付标准的制定并执行[3]。创新药和非创新药的医保支付标准制定原则和流程不同。新上市药品是否是真正的创新药，由G-BA负责判定。非创新药通过参考定价体系进行支付标准的评定。参考定价体系即根据药品的活性成分、药理作用、疗效进行分组，同一组内的药品采用同一支付标准，支付标准的设置原则上不高于组内价格排名最高的前1/3药品的实际交易价格，同时必须使组内低于参考价格的药品占比不低于20%[4]。德国的新药医保准入机制遵循的是2011年的《药品市场改革法案》。根据该法案要求，相关机构采用价值定价原则，通过药品经济学手段评估新上市的创新药品，判定其是否有附加效益。只有被判定有附加效益的才是真正的创新药，否则被归为非创新性药品。有附加效益的创新药品的医疗保险支付标准经由谈判确定。参与定价、谈判、医保准入决策的机构包括德国联邦卫生部、联邦联合委员会、医疗保障质量和效率研究所（IQWiG)、联邦疾病基金协会(SK)、制药企业等。新药上市后制药企业提交评估材料。G-BA委托IQWiG进行效益评估，该研究所也可以委托德国卫生技术评估机构(DAHTA)开展技术评估并支付其评估费用。G-BA根据评价结果作出有关附加价值的决策，判定为有附加价值的创新药，由制药企业和法定医疗保险负责人进行谈判，通过谈判确定支付标准；如未达成一致，则由仲裁委员会进行进一步仲裁，最终确定支付标准。获批上市的创新药制药企业，如果希望获得医保支付，需要向G-BA提交增量效益评估相关资料，包括药品的作用方式、适应症、用法、用量、副作用等基本信息，以及疾病的流行病学数据、健康质量影响等药品相关内容。根据IQWiG的效益评估及G-BA提供的附加价值程度，法定医疗保险机构与企业通过谈判确定药品的支付标准并签订协议。协议主要有两种类型：一是均摊成本协议，涉及整体预算上限或人均成本；二是基于疗效的风险分担协议。此种情况下，如果患者在一年内旧病复发，则制药企业要偿还已经支付的药品费用。

2.3日本新药医保准入机制

日本实行全民强制参加的社会医疗保险制度。1961年实现了全民纳入医疗保险保障范围的目标，此后又在2000年创建了护理保险，2008年建立了后期高龄者医疗保险。日本的医疗保险制度相对成熟、完善，实现了全民覆盖，在国际上得到较高评价。根据《药事法》的规定，由国家医疗保险支付的医疗药品，必须由厚生劳动省统一定价。药品上市后，必须进入日本厚生劳动省颁布的药价基准目录才能得到医保支付。各医疗保险机构根据目录中的药品价格来支付各医疗机构的费用申请。日本几乎所有的医疗用药品都纳入到医疗保险目录范围内并由政府定价。日本的药价管理由厚生劳动省医政局负责，具体由中央社会保险医疗协议会（简称“中医协”）承担。“中医协”是厚生劳动大臣的咨询机构，药价基准的核算、决定所有医保药品的支付标准均为其职责。“中医协”由20名三方利益代表组成，具体包括7名医疗方代表（包括医师、牙医、药师）、7名保险方代表（包括雇主代表、保险人、被保险人、地方代表），以及6名公益代表。下设部门中有3个与药品定价密切相关。一是药价专门委员会，负责制定药品的核价原则，听取药价核算组织及业界建议，并进行药品市场交易价格的调查；由主席和11名来自医疗机构、医保机构、公益团体的常任委员组成，并且有数十名不同领域的专业委员可根据需要召集参与工作，是新药医保准入中的核心组织。二是药价计算组织，依据药价专门委员会制定的核价原则，试算药价后提交“中医协”审核批准。三是成本效益评价委员会，主要讨论卫生经济学的评价方法、使评价结果与药品定价相结合。日本新药定价主要根据有无类似药而采取类似药定价法或成本定价法。如果目录内有与新上市药品的治疗效果、药理作用机制、化学成分、剂型或给药途径相似的药品，则采用类似药定价法，选择类似药中药价基准收载10年内且无仿制药的作为参照品。对于目录中无法找到类似药的新上市药品，则采用成本定价法进行定价。新药医保准入方面，首先由制药企业向厚生劳动省医政局提交申请和具体资料，资料包括企业基本情况、药品临床疗效及用法用量、企业申报价格及计算依据(对照药品的选择、适宜的加成)、其他国际市场药品价格、药品经济学数据、目标人群、上市前5年的市场预测等。资料提交后，由保险局医疗课进行分析，制定药价计算的方案。之后由“中医协”下属的药价专门委员会召开第一轮会议，申请企业可参加会议并陈述意见。药价专门委员会代表对计算方案进行讨论，审核是否应采取类似药定价法；评估药物经济学资料；评估方案是否应该修正；参照的类似药是否适合等。会议中由参会委员进行讨论并投票，计算方案由多数委员的意见决定。在日本的新药准入工作中，药物经济学数据并不是必须的，但是“中医协”越来越重视药物经济学相关证据，其下属的成本效益评价委员会，专门从事相关研究，也鼓励企业进行药物经济学研究。新药进入目录后，厚生劳动省将根据药品的疗效、安全性、适应症的变化、销量、仿制品上市情况、用法用量的调整等因素对价格进行调整。

3启示

3.1建立多方参与的新药医保准入机制

新药的医保准入涉及多方利益相关者，我国现行医保准入机制中采用由行政部门主导、专家评审的方式，制药企业不得发起，参保患者未能参与。而英国、德国、日本三国在新药医保准入中充分引入多方参与机制，各方利益相关者通过诸多途径和形式参与到新药医保准入中。制药企业参与新药准入的全过程，最初的启动程序基本都由制药企业提出申请而发起，药品上市后生产商即可按照公开的统一模板填报资料，向相关部门提出准入申请，从而启动准入流程。在整个准入过程中，生产商与相关评估主体保持密切沟通，及时了解相关信息并进行反馈。在准入过程中，参保患者也通过参与评估会议等形式对新药的医保准入发表意见。除直接利益相关方如参保患者、制药企业、医疗保险机构外，相关医药专家、医院、医药专业学术组织、医药行业组织等也在技术评审评估等环节参与新药医保准入。不同的社会组织在新药准入过程中发挥着独特作用。委托独立的第三方专业机构进行药品的综合评估，保证了评估的专业性和独立性；相关行业协会也可通过多种方式积极参与新药的医保准入。

3.2建立基于技术评审的价格谈判和支付标准动态调整机制

在相关国家的新药医保准入工作中，多建立了药品医保准入的专门技术评审机构。英国NICE下属的医疗技术咨询委员会、日本“中医协”下属的价格专门委员会、德国的医疗保障质量和效率研究所以及其他相关的技术支持部门或第三方专业机构负责相关评审工作。技术评审机构对制药企业按要求填报递交的相关产品信息、数据等资料进行审核，成立相关小组进行专业技术评估，定期或不定期进行相关评估结果的讨论，根据最终评估结果决定新药的准入资格。基于对医保基金风险的把控，对于新药的医保准入引入谈判机制，签订经济、疗效等多种形式的风险分担协议。同时，对于谈判不成功的情况采取救济机制，允许企业进行申诉，可进行二次谈判或仲裁，充分保障参保患者用药需求和制药企业的准入诉求。新药准入后价格并非一成不变，相关机构继续对其进行跟踪监测评估，确保其有效性和经济性，并根据技术评审机构的评估结果对支付标准进行动态调整，确保医保基金支出的有效性。同时，对于经监测评估后确定其安全性、有效性、经济性等综合价值不能满足要求的药品可不再予以支付。而当有充分证据证明已经准入的药品现有价格与其价值差异较大的情况下，也可根据规定调整支付标准。

3.3建立公开透明的准入规则和客观的评价标准

相关国家在新药医保准入过程中尽量做到公开透明，评审专家名单、流程、谈判定价过程和评价依据、准入结果等都予以公开，接受公众的监督，避免暗箱操作。对准入结果接受各相关方的申诉并予以回应。新药医保准入过程中评审资料有公开、统一的模板，明确的评审方案和技术路径，制定明确、科学的评价指标，并设定相关评价标准，从而使新药的医保准入基于客观事实而非主观评价。准入过程中与企业保持密切沟通，使企业及时了解进展并对评估结果、价格、相关协议等存在异议时拥有表达意见的权利和渠道。

3.4参考药物经济学评估综合评定新药价值

相关国家在新药医保准入中采取强制要求或政策鼓励的形式，要求企业或委托评估机构开展药品经济学评估，综合评估新药的性价比和对医保基金的影响，将评估结果作为是否准入以及制定医保支付价格的重要依据，从而从多方面确定新药的准入价值。英国采取了以新药价值为导向的价值定价法评估药品的临床有效性和经济性，参考增量成本效益比决定新药的医保准入；德国在新药医保准入过程中采用药物经济学手段评估新药的附加效益，从而识别“伪”新药，确保医保基金的使用价值；日本虽然没有强制要求进行药物经济学研究，但是通过比对新药与类似药的创新性，采用类似药定价法或成本定价法确定新药的医保支付标准，目的也是将新药的价值作为定价核心。

参考文献

[1]王东进.中国医保[M].北京:化学工业出版社,2018.

[2]董心月,张伶俐,邵蓉.英国价值定价理念与药品补偿制度的衔接及启示[J].卫生经济研究,2018(10):54-57.

[3]张玉丽,徐睿鸿,吴晶.德国新上市药品医疗保险支付标准制定的规则与流程[J].中国药物经济学,2018,13(2):31-33,41.

[4]陈敬,赵熙子,赵亮,等.德国、日本和我国台湾地区药品价格规制经验及启示[J].中国药房,2017,28(25):3464-3467.

作者:卢利新 朱慧莉 谢斌 单位:湖州市中心医院 湖州市妇幼保健院